东吴证券创新药高端论坛│基石药业杨建新：创新临床设计 加速新药上市
2023-02-23 10:35:03   来源：   评论：0 点击：

近日，东吴证券第三届创新药高端论坛成功举办，多位创新药企业高管、头部公募基金和保险机构等资深投资人等共话中国创新药发展前景。在两年内快速实现四款创新药获批上市且取得令人瞩目商业化成绩的基石药业受邀参加此次高峰论坛，基石药业首席执行官杨建新进行了题为《创新临床设计 加速新药上市》的主旨演讲，对基石药业的发展历程作出深度解读，并与参会的众多投资机构展开热烈交流。

众多成就跨越药物全生命周期

作为从业超过25年的医药界领军人物，杨建新对基石药业跨越药物全生命周期的研发与商业化能力颇为自豪。“在药物开发的早期阶段，我们以临床需求为起点，构建了有多重创新来源的模块化研发模式；在临床研究阶段，我们的创新设计、速度和质量具有经行业验证的突出优势；在商业化阶段，我们已经精益高效地将三款同类首创精准治疗药物普吉华®（普拉替尼胶囊）、泰吉华®（阿伐替尼片）、拓舒沃®（艾伏尼布片）推向两岸三地市场，并与合作伙伴共同推动同类最优肿瘤免疫治疗药物择捷美®（舒格利单抗注射液）国内成功上市。”

据了解，基石药业于2015年底成立，至2021年3月仅用约5年就取得了首个NDA（新药上市申请）的获批，至今已经获得了四款创新药的十个NDA的批准，预计到今年年底该数量将至少达到14项。七年以来，基石药业提交了超过45项IND申请，超过40项重磅研究成果发布在The Lancet Oncology等国际重磅期刊以及ASCO、ESMO、WCLC等最具国际影响力的学术会议上。目前，公司有多款正处于关键性临床试验或注册阶段的后期候选药物，和超过10项处于发现阶段的早期项目。

基石药业正在全力推进已上市药品的商业化进程。2022年，公司总收入预计超过4.75亿元，较2021年翻倍，其中药品销售和特许权使用收入超过3.9亿元，相较2021年增幅超过140%。杨建新强调，“巨大的适应症拓展潜力支持商业价值的持续释放，以精准治疗药物为例，2021年普吉华®和泰吉华®合计覆盖潜在患者人数1万人，随着适应症的不断拓展和精准诊疗手段的快速发展，2022-2023年期间，三款药物有望覆盖约10个细分适应症领域的4万患者，而2023年及之后，潜在患者数量可达到9万人。这意味着销售收入的高增长刚刚开始。而肿瘤免疫治疗药物，如择捷美®，市场潜力则更为巨大。”

研发舒格利单抗-创新策略与“基石速度”

近十年来，PD-(L)1单抗是肿瘤免疫治疗的中流砥柱，也是创新药企必争之地，2022年全球销售额已达数百亿美元。舒格利单抗在2017年时是国内第12个起步的PD-(L)1单抗，在2022年5月III期非小细胞肺癌适应症（NSCLC，肿瘤免疫治疗最大适应症）获批，舒格利单抗已成为全球首个覆盖III期和IV期NSCLC全人群的PD-(L)1单抗，目前在一些高发肿瘤中，已超越K药和O药，完成高发肿瘤研发的“大满贯”。

杨建新强调，入局时面临红海，开发策略的创新和执行速度极为重要。从开发伊始，舒格利单抗的研发布局就聚焦中国最大适应症的一线治疗，包括肺癌、胃癌和食管癌，三大癌种年新发病例数超过150万人，而一线治疗具有二线乃至后线治疗无法比拟的市场优势。为实现开发目标，基石药业采用了创新性剂量递增策略，高效评估安全性PK/PD和RP2D，以适应性I/II期临床设计顺利实现从剂量递增到多个POC研究的无缝过渡，在多达150人的具备跨国公司经验的业界顶尖临床开发团队共同努力下，舒格利单抗只用三年时间就做到从I期临床首次人体试验到递交首个III期临床试验NDA申请，至今年1月，III期NSCLC、Ⅳ期NSCLC、胃癌、食管鳞癌和复发/难治性结外自然杀伤细胞(NK)/T细胞淋巴瘤的注册性研究全部取得成功。

“事实证明，基石药业创新性的试验设计在更短时间和更少预算的情况下同样取得成功。IV期NSCLC适应症方面，大部分药企是通过两个注册性临床分别完成鳞癌和非鳞癌研究，至少需入组800名患者，耗时3年多；基石药业创新性的通过一个注册性临床完成两个组织学亚型的研究，这对于药物疗效要求更高，在479名患者入组耗时不到2年的情况下，舒格利单抗即取得了注册研究的成功。结果显示疗效与K药一致，且安全性更好“，杨建新说，”而III期NSCLC适应症领域，基石药业创造性地在同一注册性临床中同时入组经同步放化疗和经序贯放化疗两类患者，舒格利单抗作为巩固治疗显著改善PFS且观察到OS获益趋势，与跨国药企相比，仅用了约三分之一的病人，缩短研究时间6年以上。我们这两项研究结果同期发表于《柳叶刀·肿瘤学》，显示了国际学术界对于研究创新性设计和学术价值的高度认可。”

“基石速度”已经成为基石药业一张闪亮名片。杨建新表示，“普吉华®和泰吉华®从获得伙伴授权到实现国内获批，都只用了2年多的时间。择捷美®从首次人体研究到获批，只用了约4年。普吉华®和拓舒沃®从NDA申请获得受理到最终获批都只花了半年，这在国内是创纪录的速度。”

出海是当下中国所有创新药企的共同选择。杨建新强调，出海是基石药业非常重视的商业策略，2022年12月舒格利单抗用于治疗IV期NSCLC的上市许可申请已获英国药品和医疗保健用品管理局受理，今年2月已向EMA递交一线治疗NSCLC的上市许可申请，舒格利单抗有望在2023年成为首款在欧洲市场获批的国产PD-(L)1单抗。